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最近，一段国家医保谈判的“灵魂砍价”短视频在脊髓性肌萎缩症(SMA)的江西医患微信群收获众多家长的点赞，原本沉寂的群因此再次热闹起来。 对于这些患儿家庭而言，SMA特效药——诺西那生钠注射液的上市和在我省的数度降价，意味着罕见病患者也能过上正常生活。 我省首针SMA特效药 患儿家庭花费55万元 2019年4月28日，诺西那生钠注射液正式在我国上市，售价为69.97万元。次年1月，药物售价降至55万元，却依然是“医不起”，直至当年7月30日，省内第一针诺西那生钠注射液才在聪明爱笑的宝宝琪琪(化名)身上开打。 琪琪是在9个月大的时候被妈妈发现运动能力差的，一家人带着她在省儿童医院门诊做了各种检查，基因检测报告查出了病因：“SMN1基因7、8号外显子纯合缺失变异，SMN2基因7、8号外显子重复变异。”琪琪被确诊为SMA。 省儿童医院神经内科主任钟建民告诉记者，SMA是一种常染色体隐性遗传病，结合出生人口和万分之一发病率来算，我省每年有40名左右的患儿出生，“SMA典型表现是肌无力、肌张力低、肌萎缩，患儿站立、行走、吃饭乃至呼吸都无法正常完成，一般来说，重症患儿的预期寿命往往在2岁左右”。 据了解，省儿童医院是首批中国SMA诊治中心联盟成员单位，其神经内科早在2005年就开展过相应诊断和治疗，但一直以来相关治疗都收效甚微。“以往是姑息治疗(相对于积极治疗而言，指对没有痊愈希望的患者给予缓解疼痛的治疗，延长生命)，以提高患儿生活质量为目标。现在是只要能及时确诊和用上特效药，正常生活是没问题的。”钟建民说。 通过给予镇静药物，琪琪在毫无痛觉和不适中顺利完成了特效药的鞘内注射治疗，相应地，这一针花了55万元。“特效药的用药政策为买1送3，用药间隔时间为4个月，患儿需要终身治疗。”钟建民解释道。 已有13名SMA患儿通过“江西卫惠保”受益 今年7月19日，我省第九例接受诺西那生钠注射液治疗且参保“江西卫惠保”患儿的父母获得了42.89万元的理赔金，其报销比例近80%，个人支出降至12.22万元。 患儿是6岁的毛毛(化名)，他出生不久就被父母发现运动发育落后，前往当地医院治疗无果后，转院至省儿童医院神经内科完善相关检查，随即被确诊为脊髓性肌萎缩症。 省计生协会组宣处相关负责人告诉记者，像毛毛这样的罕见病患者，通过“江西卫惠保”打上了特效药，按照相关政策进行计算，其药费可报销近80%，“我省将罕见病纳入普惠型商业医疗保险的报销范畴，无疑减轻了医保基金的负担，也有力支援了这部分少数群体”。 6月8日，6岁的毛毛在省儿童医院迎来了自己第一次诺西那生钠鞘注治疗。其住院期间产生的总医疗费用为55.17万元(其中医保目录内费用为0.16万元，目录外自费费用为55.02万元)，经基本医保报销后，个人还需承担55.11万元，凑齐这笔巨款后，毛毛父母便开始准备理赔申请。按照“江西卫惠保”的理赔办法，毛毛一家最终获得42.89万元理赔金。 截至12月10日，省儿童医院已有16名SMA患儿先后接受特效药治疗，其中有13名患儿通过“江西卫惠保”进行了理赔。 “从国内上市到进医保堪称一个奇迹” 上月底，2021年国家医保药品目录谈判如期结束，医保谈判代表一句“真的很艰难”，让关注脊髓性肌萎缩症这一罕见病的医患们感触颇深。 近一年来，在省儿童医院治疗的元元(化名)先后注射了5针特效药，孩子在行动方面出现较为明显的改善。此前，元元在10个月时被确诊为SMA，2岁半病情就显著恶化，这意味着他是一名重症患儿。 “两年的时间，这个药从国内上市到进医保，真的是一个奇迹，希望政策早日落地。”元元妈妈说，在此次医保谈判结果出来前，一家人已经再次凑钱准备来年的治疗费用，“无论能不能进医保，我都要做好让孩子能继续用药的准备。” 进国家医保后经报销 个人支出有望再减一半 “我希望所有SMA患者都能及时得到治疗，通过特效药恢复如初乃至健康成长一生，这是我最想看到的一幕。”谈及此次医保谈判，钟建民说，从医生的角度而言，他十分感谢这次“有力的砍价”。 “最早一针近70万元，完全没有人考虑过打；现在要进国家医保了，对于罕见病患儿和他们的家庭而言，不再是触不可及的治疗。”钟建民说，按3万元一针算，一年打4针，经医保报销后，患儿人均花费有望降至6万至7万元左右，“如果来年‘江西卫惠保’的政策能延续下来，继续保障罕见病的相关报销，配合医保政策，这笔费用还能进一步降低。” |
