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东方网记者傅文婧1月22日报道：罕见病，又称“孤儿病”，指那些发病率极低的疾病。根据《中国罕见病行业观察(2021版)》，我国罕见病患者人数约为2000万，其中上海约为20万人。长期以来，罕见病患者面临着诊断难、治疗难、用药难的“三难”局面。本届人代会上，市人大代表方玉明呼吁，建立多层次保障机制，守护罕见病患者的生存底线。
市人大代表方玉明 目前，全球已知的罕见病约有7000种，仅有5%的罕见病存在治疗方法。通过早期诊断治疗，可以显著改善异常症状体征，提高患者生存质量。但是《国家基本医疗保险药品目录》中现在只有部分罕见病治疗药物，没有涵盖参保人治疗所需的所有药品。 如果使用高值有效治疗药物，对部分患者而言治疗费用惊人，药物年均费用超过50万人民币，且需终身用药治疗。其中，法布里病、戈谢病、糖原累积病II型、粘多糖贮积症、脊肌萎缩症等5类罕见病特殊药物治疗费用更是超过每年100万元，对患者和家庭是非常沉重的压力。 方玉明代表指出，近年来，上海在罕见病高值用药方面，主要将3种罕见病的5种高值药物纳入城市定制型商业保险（沪惠保）保障范围，但对后来上市的一些罕见病高值用药保障却没有跟进。 对如何帮助罕见病患者，保障他们的生存，方玉明代表建议，要建立多层次保障机制，针对特殊疾病、特殊药物，采取多方共付、风险分担。一是政府为主导方面，即基本医保、医疗救助，补充医保要分担高值药费的绝大部分；二是市场力量为辅助，以商业健康保险为主，其次是医疗互助等来分担部分费用；三是社会力量为依托，主要是慈善捐赠，包括企业参与的慈善捐赠。 方玉明代表同时建议，建立罕见病共助基金，开展罕见病患者的救助、罕见病医师的培训、罕见病知识的科普以及支持与罕见病相关的研究与技术开发等相关公益项目。加大对罕见病高值药品的谈判准入力度，通过对罕见病药品的谈判准入力度，大幅度降低罕见病用药的价格。 “今年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65%。”方玉明代表表示，“尤其是脊髓性肌萎缩症注射液大幅降价纳入目录，从年均70万元的天价降至3.3万元的平民价，再加上纳入医保的费用报销，基本上解决了脊髓性肌萎缩症患者的用药问题。” 此外，方玉明代表还呼吁，对罕见病高值药品实行定点医疗机构和定点零售药房双渠道供药和管理。“比方说将某几家医院作为罕见病诊治的定点医院，所有罕见病用药它那里都有，全市罕见病患者或家属都到那里去诊治和购药。药品费用不纳入定点医疗机构费用总控管理，实行单独核算，不纳入考核范围。” |
